De opkomst en de ondergang (?) van weesgeneesmiddelen: wat moet de huisarts ermee?

In Europa en Amerika wordt de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten, de zogeheten weesgeneesmiddelen, gestimuleerd. Door regelgeving en voordelen voor bedrijven en wetenschappers wordt het aantrekkelijk om ook geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen. De markt voor weesgeneesmiddelen is dan ook enorm gegroeid in de afgelopen twintig jaar en bedrijven proberen de voordelen zo goed mogelijk te benutten. Helaas is de term weesgeneesmiddel nu ook bijna synoniem geworden met het begrip ‘duur’. Daardoor is er in toenemende mate discussie over de vergoeding van dit soort middelen. De huisarts is vaak niet direct betrokken bij de uitgifte van weesgeneesmiddelen. Wel is het belangrijk dat de huisarts op de hoogte is van zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen. De huisarts moet dus ook weten welke artsen welke expertise hebben op het gebied van zeldzame ziekten om patiënten naar hen te kunnen verwijzen. Daarnaast kan het al dan niet goedkeuren van weesgeneesmiddelen grote psychologische effecten hebben, waarvoor patiënten huisartsen kunnen raadplegen.